Anvisa aprova registro do medicamento mais caro do mundo

Anvisa aprova registro do medicamento mais caro do mundo


A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou o registro do medicamento Zolgensma, usado para tratar crianças com atrofia muscular espinhal (AME). O tratamento é o mais caro do mundo, custando 2,12 milhões de dólares, o equivalente a 11,5 milhões de reais.

A permissão da Anvisa contemplou o tratamento da forma mais grave da AME (tipo 1) em crianças de até 2 anos. A autorização foi dada em caráter excepcional, o que implica a realização de estudos adicionais acerca de sua eficácia.

A AME é uma doença rara grave. Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos. A AME produz atrofia progressiva dos músculos, dificultando a condição de movimentação destes pelos pacientes. A incidência da doença é de um entre 10.000 nascidos vivos.

Segundo a Anvisa, entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1). A doença pode evoluir para a morte, sendo a principal causa de falecimentos em crianças por causa de uma enfermidade monogenética.

A terapia com o remédio dura cinco anos. O medicamento constrói uma cópia funcional do gene humano que produz a proteína responsável pelos neurônios vinculados à atividade motora. De acordo com a Anvisa, estudos mostraram que o uso da substância pode dar sobrevida aos pacientes.

Agência Brasil